Goed nieuws voor de circa 80 jonge kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Vanaf 1 augustus kom het middel Spinraza in het basispakket.
Fabrikant Biogen vraagt 83.300 euro per injectie. In het eerste jaar van de behandeling zijn 6 injecties nodig (499.800 euro), de jaren daarna 3 per jaar (249.900 euro).
Vanwege deze hoge kosten adviseerde Zorginstituut Nederland de minister het middel in de sluis te plaatsen en te gaan onderhandelen over de prijs.
De uitkomst van deze onderhandeling blijft vertrouwelijk. Wel wil de overheid kwijt dat de prijs tot een aanvaardbaar niveau is verlaagd.
Omdat er bij oudere kinderen en (jong)volwassenen volgens Zorginstituut Nederland geen sprake is van bewezen effectieve zorg, wordt Spinraza voor deze patiënten niet in het basispakket opgenomen.
Voor deze patiënten wordt nu de mogelijkheid van een traject voor voorwaardelijke toelating verkend. Via deze regeling kunnen potentieel veelbelovende behandelingen tijdelijk worden toegelaten tot het basispakket, onder de voorwaarde dat in deze periode de vereiste onderzoeksgegevens worden verzameld om de therapeutische meerwaarde en de (kosten)effectiviteit van de behandeling aan te tonen.
De vergoeding geldt voor de volgende groepen waarbij de behandeling met Spinraza volgens Zorginstituut Nederland effectief is:
* SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling.
*SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling.
* Presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.
